近日，協(xié)會(huì)理事單位元禾控股已投企業(yè)—士澤生物醫(yī)藥（蘇州）有限公司（以下簡(jiǎn)稱：士澤生物）聯(lián)合上海市東方醫(yī)院（同濟(jì)大學(xué)附屬東方醫(yī)院）劉中民團(tuán)隊(duì)等順利完成 “臨床級(jí)iPSC衍生亞型神經(jīng)前體細(xì)胞治療漸凍癥（肌萎縮側(cè)索硬化癥；ALS）”的全球首例患者入組。

本臨床研究項(xiàng)目是我國(guó)首個(gè)及迄今唯一正式獲批開(kāi)展的iPSC衍生細(xì)胞藥治療漸凍癥的臨床研究，也是全球首例/首個(gè)異體通用型臨床級(jí)iPSC衍生神經(jīng)細(xì)胞再生治療漸凍癥的臨床研究。

此次獲批的國(guó)家級(jí)干細(xì)胞臨床研究備案項(xiàng)目，采用腰穿注射方式移植士澤生物異體通用型臨床級(jí)iPSC衍生亞型神經(jīng)前體細(xì)胞全球孤兒藥，用于移植治療漸凍癥，對(duì)研究再生神經(jīng)細(xì)胞移植治療漸凍癥的安全性并分析對(duì)漸凍癥患者療效的影響具有重要的全球首創(chuàng)式臨床意義。

目前，士澤生物臨床級(jí)iPSC衍生細(xì)胞治療中重度帕金森病最長(zhǎng)隨訪期已超過(guò)9個(gè)月以上，迄今無(wú)細(xì)胞療法相關(guān)不良事件出現(xiàn)，且多例患者開(kāi)關(guān)期時(shí)間及MDS-UPDRS評(píng)分量表等關(guān)鍵療效指標(biāo)及多項(xiàng)非運(yùn)動(dòng)指標(biāo)均有顯著性改善趨勢(shì)。士澤生物已開(kāi)展的人體臨床研究的積極結(jié)果，為后續(xù)進(jìn)一步開(kāi)展臨床試驗(yàn)提供了重要的鋪墊和關(guān)鍵的驗(yàn)證，該在研臨床項(xiàng)目已于近日順利通過(guò)國(guó)家衛(wèi)健委及現(xiàn)場(chǎng)核查專家組的臨床規(guī)范及GMP生產(chǎn)現(xiàn)場(chǎng)核查。

士澤生物醫(yī)藥（蘇州）有限公司

士澤生物于2021年在蘇州工業(yè)園區(qū)成立，是一家定位于為中重度帕金森病為代表的一系列尚無(wú)實(shí)質(zhì)臨床解決方案的重大或危重神經(jīng)系統(tǒng)疾病提供規(guī)?；⒌统杀镜呐R床級(jí)iPS衍生細(xì)胞藥治療方案的生物醫(yī)藥公司。公司自研設(shè)計(jì)并建立了底層技術(shù)平臺(tái)，覆蓋了iPSC重編程與建庫(kù)、基因編輯iPSC、iPSC分化為亞型特化的神經(jīng)細(xì)胞及臨床前疾病動(dòng)物模型的構(gòu)建及評(píng)價(jià)等關(guān)鍵技術(shù)平臺(tái)，與多家知名研究機(jī)構(gòu)及頭部醫(yī)院開(kāi)展技術(shù)研究及臨床開(kāi)發(fā)合作，并承擔(dān)國(guó)家生物藥技術(shù)創(chuàng)新中心細(xì)胞療法重點(diǎn)攻關(guān)項(xiàng)目等。